Nedávno společnost Belief Pharmaceutical Group oznámila, že studie fáze III registrované klinické studie (CTR20212816) injekce BBM-H901, nezávisle vyvinutá její 100% dceřinou společností Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., byla úspěšně dokončena pro všechny subjekty. .
Injekce BBM-H901 je vhodná k prevenci krvácení u dospělých pacientů s hemofilií B. Jde o první lék na genovou terapii adeno-asociovaného viru (AAV) schválený k registraci do klinických studií pro hemofilii B.
Uvádí se, že tato studie je multicentrická, jednoramenná, otevřená, registrovaná klinická studie s jednou dávkou zaměřená na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné intravenózní infuze BBM-H901 injekce u pacientů s hemofilií B ve věku nad nebo rovna 18 let a s aktivitou endogenního koagulačního faktoru IX (F IX) menší nebo rovnou 2IU/dl (tj. menší nebo rovnou 2 %). V současné době byly v Číně dokončeny studie fáze průzkumu dávek a zvýšení dávky a byly získány povzbudivé údaje, pokud jde o účinnost a bezpečnost: 100 % subjektů přestalo používat léčbu přípravkem F IX s roční mírou krvácení ( ABR) 0 a významně zvýšené hladiny koagulačních faktorů v těle a dlouhodobě stabilní exprese; Dobrá bezpečnost, nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky.
O hemofilii
Hemofilie, jako dědičné krvácivé onemocnění, je způsobena především mutacemi v genech pro koagulační faktor VIII nebo IX. Spontánní krvácení může být způsobeno výrazným snížením aktivity koagulačního faktoru VIII (hemofilie A) nebo faktoru IX (hemofilie B) u pacientů a opakované krvácení do kloubů a svalů může vést k doživotní invaliditě. V současnosti zůstává standardní klinickou léčbou hemofilie prevence a on-demand substituční terapie koagulačních faktorů. Pacienti potřebují opakovaně injikovat produkty odvozené z plazmy nebo rekombinantní koagulační faktory po celý život, aby si zachovali koagulační funkci. Proto je vývoj léků, které dokážou vyléčit hemofilii, trvalým cílem vědců po celém světě a genová terapie se stala špičkovou novou technologií pro léčbu hemofilie.
O BBM-H901 Injection
Injekce BBM-H901 je lék na genovou terapii adeno-asociovaného viru (AAV) s nezávislými právy duševního vlastnictví vlastněnými společností Faith Pharmaceutical. Gen lidského koagulačního faktoru IX (F IX) se do těla pacientů s hemofilií B zavádí intravenózním podáním, čímž se dlouhodobě zlepší a udrží hladina koagulačního faktoru v těle pacienta, aby bylo dosaženo „jednorázového podání“. , dlouhodobá účinnost“ léčba a prevence krvácení. Konstrukce injekčního léku BBM-H901 využívá sérotypy cílené na játra a účinné boxy pro expresi genů s plně nezávislými právy duševního vlastnictví a využívá vlastní bezsérovou suspenzní kulturu a chromatografický proces společnosti k výrobě léků, které splňují požadavky správné výrobní praxe ( GMP).
Injekce BBM-H901 je jedním z prvních léků na genovou terapii AAV, které byly klinicky studovány v Číně, a jedná se o klinickou studii zahájenou výzkumníky od roku 2019 (IIT, NCT04135300). V dubnu 2021 Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., 100% dceřiná společnost Faith Pharmaceutical, oficiálně podala žádost o klinickou zkoušku (IND) pro injekci BBM-H901 Národnímu úřadu pro léčiva (NMPA). Dne 14. května 2021 Drug Evaluation Center (CDE) oficiálně přijalo žádost a oficiálně schválilo injekci BBM-H901 pro vstup do fáze klinického hodnocení (CTR20212816) dne 6. srpna 2021.
V roce 2022 byly výsledky klinického výzkumu související s injekcí BBM-H901 publikovány v mezinárodně uznávaných časopisech „Lancet Hematology“ a „New England Journal of Medicine“. Ve stejném roce byl lék také uznán americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration) a byl zařazen na seznam průlomových léčebných variant Centra pro hodnocení léčiv Národního úřadu pro léčiva.
