Květen 25, 2020 / Bio Valley BIOON / --Intercept Pharma je biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj a komercializaci nových terapií pro léčbu progresivních nevírusových onemocnění jater. Společnost nedávno oznámila, že na základě diskusí začátkem minulého týdne americká správa potravin a léčiv (FDA) oznámila společnosti, že její zasedání poradního výboru (AdCom), které je předběžně naplánováno na červen 9, {{ 5}}, byl odložen. Obsah setkání zahrnoval lék společnosti' Ocaliva (kyselina obeticholová, OCA, kyselina obeticholová) pro léčbu nealkoholické steatohepatitidy (NASH) způsobené aplikací nového léčiva na fibrózu jater (NDA). Po vydání zprávy došlo k poklesu ceny akcií Intercept' 15%.
Zpoždění bylo způsobeno potřebou FDA přezkoumat další údaje, které společnost plánuje předložit tento týden. Agentura FDA uvedla, že v blízké budoucnosti stanoví nové datum AdCom. Intercept nyní předpokládá, že FDA přezkoumá NDA překročí cílové akční datum v červnu 26, 2020 v" Předpis Drug User Fees Act (PDUFA)" ;.
Na konci listopadu 2019 přijala FDA NDA společnosti Ocaliva' udělila prioritní kontrolu. Aplikace NDA urychluje schválení Ocalivy pro léčbu fibrózy způsobené nealkoholickou steatohepatitidou (NASH). V té době FDA určil cílové datum PDUFA v březnu 26, 2020.
Stojí za zmínku, že toto zpoždění není poprvé, kdy bylo zpožděno. Ve skutečnosti to bylo odloženo {{0} }krát. Poprvé bylo v polovině prosince 2019. Intercept oznámil, že společnost FDA oznámila společnosti, že odložila předběžnou dobu schůzky AdCom na duben 22, 2020, a cílové datum PDUFA by proto mělo být odpovídajícím způsobem prodlouženo. Podruhé bylo na konci března 2020, Intercept znovu oznámil, že FDA odložila setkání AdCom až do června 9 kvůli nové epidemii coronavirus pneumonia (COVID-19). Toto poslední zpoždění je také třetím zpožděním.
V posledních 2 letech mnoho oponentů v oblasti NASH utrpělo neúspěchy, včetně Gilead Sciences, takže vedoucí pozice Interceptu se nezměnila. Poslední zpoždění nedovolí zvítězit nad ostatními konkurenty.
Ve Spojených státech se NASH očekává, že se stane hlavní příčinou transplantace jater, jakmile 2020. Po schválení bude Ocaliva první metodou, kterou lze použít k léčbě pacientů s jaterní fibrózou způsobenou NASH. Za zmínku stojí zejména to, že pokud jde o NASH, OCA je jediným výzkumným lékem, který FDA udělil průlomovou kvalifikaci léků (BTD). Je to také první výzkumný lék na světě, který vstoupil a je prvním úspěšně dokončeným klinickým hodnocením fáze III.
V prosinci 2019 byly zveřejněny pozitivní výsledky střednědobé analýzy fáze III REGENERÁTOVÉ studie, která hodnotila Ocalivu (kyselina obeticholová, OCA, kyselina obeticholová) při léčbě fibrózy způsobené nealkoholickou steatohepatitidou (NASH). v The Lancet (The Lancet). Toto je také první recenzovaná publikace hodnotící pozitivní výsledky klíčové klinické studie hodnoceného léčiva pro NASH.
Studie byla prováděna u pacientů se stádiem 2 nebo 3 jaterní fibrózou způsobenou NASH a vyhodnocena účinnost a bezpečnost dvou dávek OCA (10 mg a 25 mg jednou denně) vzhledem k placebu.
V hlavní analýze účinnosti, v předem naplánované 18měsíční střednědobé analýze, ve srovnání s placebem, denní koncový bod 25 mg dávky 0CA dosáhl zlepšení fibrózy (≥ 1 stadium) a NASH nezhoršil primární koncový bod (p=0. 0002). Kromě toho ve srovnání se skupinou s placebem vyšší podíl pacientů ve skupině léčené OCA 25 mg dosáhl primárního koncového bodu eliminace NASH a nedošlo ke zhoršení fibrózy jater.
Zobair M. Younossi, profesor a vedoucí lékařského oddělení Lékařské fakulty Innova Fairfax, předseda řídícího výboru REGENERATE a první autor článku, uvedl:" První pozitivní studie fáze III v oboru NASH představuje toto pole hepatologie A skutečné povodí. Antifibrózový účinek pozorovaný po 18 měsících léčby OCA ve studii REGENERATE je zvláště významný, protože fibróza je nejdůležitějším histologickým prediktorem selhání a smrti jater u pacientů s NASH.
Ocaliva je agonista farnesoidního X receptoru (FXR). FXR je jaderný receptor exprimovaný v játrech a tenkém střevě. Je klíčovým regulátorem žlučových kyselin, zánětů, fibrózy a metabolických drah. Ve Spojených státech byl Ocaliva v květnu 2016 schválen pro léčbu primární biliární cholangitidy (PBC). V současné době se Ocaliva vyvíjí pro léčbu mnoha jiných chronických onemocnění jater, včetně NASH, primární sklerotizující cholangitidy a biliární síně.
Nealkoholická steatohepatitida (NASH) je závažné progresivní onemocnění jater způsobené nadměrnou akumulací jaterního tuku, které způsobuje chronický zánět, což vede k progresivní fibróze (zjizvení), která může vést k cirhóze, selhání jater, rakovině jater a smrti. Pokročilá fibróza je u pacientů s NASH spojena s významným zvýšením morbidity a mortality související s játry.
Podle" Nature" časopis NASH se stal druhou nejčastější příčinou transplantace jater po chronické hepatitidě C ve Spojených státech a očekává se, že se stane hlavní příčinou 2020. V současné době trh NASH dosáhl 40 miliard USD.
Zdroj: Gade Chemical Network
