Další farmaceutický gigant ukončí obchod s genovou terapií AAV

Sep 30, 2025

Zanechat vzkaz

Podle zpráv o zahraničních médiích Biogen přerušil všechny programy genové terapie založené na Adeno - asociované virus (AAV) CAPSIDS.
Ve skutečnosti již Biogen v roce 2023 deprioritizoval genové terapie. Nyní, v rámci své probíhající strategie přidělování kapitálu, společnost zcela opouští technologii AAV.
Biogen, biotechnologická společnost se silným základem ve vzácných a genetických onemocněních, uvedla, že v této oblasti zůstává odhodlána a zaměří své zdroje na pokročilé terapie a léky s větším potenciálem pro lepší výsledky pro pacienty.
Zatímco většina členů týmu, která byla dříve odpovědná za vývoj AAV vektoru, byla přidělena do jiných rolí ve společnosti, malý počet zaměstnanců čelil propouštění, ovlivňující výzkum, operace a technické pozice.
Biogen není první společností, která opustí technologii AAV.
AAV (adeno - Asociated Virus) je běžně používaný virový vektor pro dodávání genových terapií, s výhodami včetně relativní stability a dlouhého - termínového výrazu.
K dnešnímu dni bylo pro použití trhu schváleno několik genových terapií založených na této technologii, jako je Luxturna Roche's Spark Therapeutics pro onemocnění sítnice a Novartis 'Zolgensma pro atrofii míchy.
Terapie genu AAV však také čelí významným výzvám v nákladech, imunogenitě a bezpečnosti. "Sky - Vysoké" ceny léčby ve výši 1–3 miliony USD představují ostrý rozpor jejich nejistým klinickým přínosům. To vedlo k „racionálnímu úpravě“ v terénu, přičemž některé společnosti se rozhodly škálovat zpět nebo ukončit a přesouvat zdroje do jiných oblastí s větší jistotou.
Takeda Pharmaceuticals ukončil svůj časný - Stage AAV výzkum v roce 2023.
Roche také implementoval „základní restrukturalizaci“ své genové terapeutické jednotky, Spark Therapeutics a zapisoval 2,4 miliardy dolarů do dobré vůle.
Začátkem tohoto roku společnost Pfizer stáhla svou genovou terapii AAV Beqvez pro hemofilii B z trhu. Produkt, který obdržel schválení FDA pouze v dubnu 2024 za léčbu hemofilie B cenovou značkou 3,5 milionu USD, byl Pfizer opuštěn méně než rok po svém spuštění.
Podobně, Vertex letos oznámil, že přestane výzkum pomocí AAV jako vektoru genové terapie.
Nyní se Biogen připojil k řadám a stal se další významnou farmaceutickou společností, aby ukončila technologii AAV.
Kdysi „hvězdný“ vektor čelí zimu, se směrem obrů kolektivně. To však neguje budoucnost genové terapie, ale místo toho může povzbudit průmysl, aby investoval kapitál do slibnějších nových technologií, podporuje vznik a růst příštích genových terapií generování -.
Odkaz : https: //www.fiercebiotech.com/biotech/biogen - oficiálně - končí - all {all {all {all {-} aav - gen - Therapy - práce - výzvy - Team - restrukturalizace
Odeslat dotaz