FDA schválila pět nových léků v listopadu 2022, včetně dvou nových molekulárních entit schválených Centrem pro kontrolu a výzkum léčiv (CDER), kombinovanou terapii a vylepšený lék a genovou terapii schválenou Centrem pro hodnocení a výzkum biologických látek ( CBER).
ELAHERE
ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) je ADC první ve své třídě vyvinutý společností ImmunoGen, který se zaměřuje na FR, buněčný povrchový protein vysoce exprimovaný u rakoviny vaječníků. Urychlené schválení FDA pro léčbu folátového receptoru alfa (FR)-pozitivního, na platinu rezistentního epiteliálního karcinomu vaječníků, karcinomu vejcovodů nebo primárního karcinomu peritonea u dospělých pacientů, kteří dříve dostávali jeden až tři režimy systémové terapie. Dr.
Toto je první ADC schválený FDA pro onemocnění rezistentní na platinu a schválení je založeno na výsledcích klíčové studie fáze 3 SORAYA. Výsledky: Mezi 106 pacientkami s karcinomem vaječníků rezistentním na platinu, jejichž nádory vykazovaly vysoké hladiny FR, byla míra objektivní odpovědi (ORR) 31,7 procenta (95 procent CI: 22,9 procenta, 41,6 procenta), včetně 5 pacientek s kompletní odpovědí (CR) . Medián DOR byl 6,9 měsíce (95procentní CI: 5,6, 9,7).
V Číně v roce 2020 společnost East China Pharma získá exkluzivní práva na klinický vývoj a komercializaci léku v pevninské Číně, Hongkongu, Macau a na Tchaj-wanu s počáteční platbou 40 milionů USD a mezníkem ve výši až 265 milionů USD.
TZIELD
TZIELD (teplizumab-mzwv) je anti-CD3 monoklonální protilátka vyvinutá společností Provention Bio pro intravenózní podání, která je schválena k oddálení průběhu onemocnění u určitých vysoce rizikových populací diabetu 1. typu.
Je to první a jediný schválený lék, který oddaluje nástup diabetu 1. typu, zásadně mění průběh nemoci, spíše než jen léčí její příznaky. Schválení FDA bylo založeno na klinické studii nazvané TN-10. V této studii byla hodnocena bezpečnost a účinnost přípravku Tzield u 76 pacientů s diabetem 2. stupně 1. typu. Výsledky ukázaly, že při střední době sledování 51 měsíců bylo u 45 procent ze 44 pacientů, kteří dostávali přípravek Tzield, později diagnostikován diabetes 1. typu ve stadiu 3, ve srovnání se 72 procenty z 32 pacientů, kteří dostávali placebo. Kromě toho byl střední čas od randomizace do diagnózy diabetu 1. stupně stadia 50 měsíců u pacientů užívajících přípravek Tzield a 25 měsíců u pacientů užívajících placebo. Tyto údaje naznačují, že léčba přípravkem TZIELD by mohla významně oddálit progresi diabetu 1. typu.
IMŽUDO
Imjudo (tremelimumab) je anti-CTLA-4 protilátka vyvinutá společností Astraneca a Imfinzi (durvalumab) je monoklonální protilátka anti-PD-L1.
Minulý měsíc FDA schválil Imjudo plus Imfinzi pro použití u neresekovatelného hepatocelulárního karcinomu. FDA znovu schválila chemoterapii Imjudo plus Imfinzi plus pro dospělé pacienty s metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC), kteří nenesou mutace receptoru epidermálního růstového faktoru (EGFR) nebo fúze kinázy alotrofického lymfomu (ALK).
SEZABY
SEZABY (phenobarbital Sodium Powder for injection) je nový přípravek fenobarbitalu sodného vyvinutý společností Sun Pharmaceutical. Je to prášek bez benzylalkoholu a propylenglykol fenobarbitalu sodného. Tento lék získal status léku pro vzácná onemocnění od americké FDA pro léčbu neonatální epilepsie.
Toto schválení činí z léku první a jediný schválený produkt FDA speciálně pro léčbu novorozeneckých záchvatů.
HEMGENIX
HEMGENIX (etranacogene dezaparrvovec drlb) je jednorázová genová terapie vyvinutá společnostmi uniQure a CSL pro léčbu hemofilie B u dospělých, kteří jsou v současné době profylakticky léčeni koagulačním faktorem IX nebo se současným nebo historickým život ohrožujícím krvácením. Nebo máte opakované silné záchvaty spontánního krvácení. Jde o první schválenou genovou terapii hemofilie B na světě.
HEMGENIX používá vektor AAV5 k dodání transgenu exprimujícího padovskou variantu koagulačního faktoru IX do jater, což způsobuje, že tělo nepřetržitě produkuje faktor IX a snižuje abnormální míru krvácení u vhodných pacientů s hemofilií B. Léčbě bylo již dříve uděleno označení průlomová terapie, status léčiva pro vzácná onemocnění a status prioritního přezkoumání americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv. Je pozoruhodné, že cena léku je 3,5 milionu dolarů, což z něj činí jeden z nejdražších léků dostupných ve Spojených státech.
V listopadu 2022 čínský Národní úřad pro lékařské produkty (NMPA) schválil tři nové léky třídy 1, z nichž všechny jsou chemikálie s malou molekulou.
Tablety s prodlouženým uvolňováním toludivenlafaxin hydrochloridu
Torudivenlafaxin hydrochlorid (Ansufaxine hydrochloridové tablety s prodlouženým uvolňováním, LY03005) byl schválen Státním úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro léčbu deprese. Jedná se o první čínskou chemickou medicínu první třídy s nezávislým výzkumem a vývojem a nezávislými právy duševního vlastnictví pro léčbu deprese.
Tento lék byl vyvinut společností Shandong Luye Pharmaceutical. Veřejné údaje ukázaly, že antidepresivní účinek tohoto léku může souviset se zesílením 5-HT a NE účinků v centrálním nervovém systému inhibicí zpětného vychytávání 5-HT a norepinefrinu (NE).
Tablety Limplese
linperlisib byl podmínečně schválen Národním úřadem pro potraviny a léčiva pro uvedení na trh u dospělých s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem, kteří podstoupili alespoň dvě předchozí systémové terapie. Jedná se o první vysoce selektivní inhibitor PI3Kδ schválený pro trh v Číně.
Lék byl vyvinut společností Maya Li Pharmaceutical Shanghai. V únoru 2021 Hengrui vložila akciovou investici ve výši 20 milionů USD (což představuje 6,67 procenta celkového akciového kapitálu) ve společnosti Maya Li Pharmaceutical a získala společná práva na vývoj a exkluzivní práva na komercializaci Lin Plese ve Velké Číně.
Limplitzer již dříve obdržel od NMPA označení průlomová terapie pro léčbu R/R FL a tři označení léků pro vzácná onemocnění od US Food and Drug Administration pro FL, chronickou lymfocytární leukémii/lymfom z malých lymfocytů (CLL/SLL) a lymfom T-buněk indikace. Nejnovější údaje z fáze II klinické studie Limprixelu u pacientů s R/R FL v Číně, publikované v roce 2022, ukázaly účinnou míru odpovědi téměř 80 procent u pacientů s R/R FL a prokázaly zvládnutelný bezpečnostní profil.
Injekce toluensulfonamidu
Toluensulfonamidová injekce byla schválena Státním úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro léčbu centrálního nemalobuněčného karcinomu plic s těžkou obstrukcí dýchacích cest. Jedná se o první schválený chemický ablativní lék pro intratumorovou lokální injekci prostřednictvím fibrobronchoskopu v Číně. Je také prvním lékem indikovaným ke snížení těžké obstrukce dýchacích cest u dospělých pacientů s centrálním nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC), čímž vyplňuje mezeru v respirační intervenční medikamentózní terapii.
Lék byl vyvinut akademikem Zhong Nanshan a klinickou žádost podal 21. listopadu 2003. Původním žadatelem o klinickou aplikaci byl Beijing Jiandakang New Drug Development Co., LTD. Po sérii převodů práv duševního vlastnictví a vlastnictví konečně provedla společnost Tianjin Hongriya Pharmaceutical prohlášení o zařazení a výrobu. Jeho žádost o zařazení na seznam byla přijata CDE v roce 2018 a po téměř pěti letech přezkumu byla nakonec schválena.
